В прошлом году россиянам стал доступен отечественный препарат, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это заболевание считается орфанным. По данным статистики, в мире примерно один из 8000 — 9000 новорожденных рождается с таким диагнозом.