В России 50 детей с миодистой Дюшенна бесплатно получили препарат генной терапии Элевидис

В России 50-й ребенок с миодистрофией Дюшенна получил инновационный генный препарат Элевидис за счет Фонда «Круг добра», который обеспечивает доступ к дорогостоящей терапии.

Четырехлетний Степан из Екатеринбурга стал 50-м ребенком с миодистрофией Дюшенна, который получил препарат Элевидис благодаря Фонду «Круг добра». Введение препарата прошло в НИКИ педиатрии и детской хирургии имени академика Вельтищева. Врачи сообщили, что мальчик чувствует себя хорошо после процедуры, сообщается на сайте фонда.

До недавнего времени фонд закупал четыре препарата для патогенетической терапии миодистрофии Дюшенна. С июня 2024 года стал доступен новый генный препарат – Деландистроген моксепарвовек, известный как Элевидис. Он вводится однократно и предназначен для детей в возрасте от четырех до пяти лет.

На сегодняшний день, по данным фонда, уже 50 детей из разных регионов страны, включая Москву, Санкт-Петербург и Чечню, бесплатно получили препарат. Экспертный совет фонда одобрил 63 заявки на предоставление Элевидиса.

Благодаря генной терапии возможности лечения значительно расширились. Также подчеркнуто, что работа по организации терапии требует значительных усилий на всех уровнях, от диагностики до ввоза препарата в страну.

Фонд «Круг добра» был создан указом президента России и предоставляет дорогостоящую терапию для детей с редкими заболеваниями