Новый препарат от спинальной мышечной атрофии может появиться в РФ к 2030 году

Федеральное медико-биологическое агентство (ФМБА) России рассчитывает к 2030 году зарегистрировать еще один отечественный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом журналистам сообщил профессор, генеральный директор Федерального центра мозга и нейротехнологий ФМБА России Всеволод Белоусов.

«Нам удалось сделать такой, назовем это прототип препарата, потому что ему еще предстоит пройти множество регламентных испытаний, но на модели животных со спинальной мышечной атрофией, это специальные мыши, у которых тоже сломан этот ген. Они умирают на 20 день после рождения примерно. Нам удалось сделать препарат, после однократного введения которого, наши мыши живут уже почти год и чувствуют себя хорошо. Мы получили финансирование на доклинические и клинические исследования препарата и примерно к 2029 и 2030 году надеемся получить регистрационное удостоверение на него», – сказал Белоусов.

По его словам, новый отечественный препарат будет обладать большей эффективностью и иметь меньше побочных эффектов, чем зарубежные аналоги.

Ранее министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко сообщал, что восемь российских детей в рамках клинических испытаний получили первый отечественный препарат от СМА – аналог одного из самого дорогого лекарства в мире «Золгенсма».