В России разработали прототип лекарства от СМА

Препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) успешно прошел испытания на животных, показав высокую эффективность и меньшую токсичность по сравнению с западными аналогами.

Во время исследований новое средство продемонстрировало значительную эффективность: после инъекции мыши с патологией жили почти год при стандартных 20 днях жизни без лечения, передает ТАСС. Ученые отметили, что у прототипа меньше побочных эффектов в сравнении с западными аналогами – он оказывает слабое негативное влияние на сердце и печень.

Генеральный директор Федерального центра мозга и нейротехнологий ФМБА Всеволод Белоусов подчеркнул, что основной целью было создание препарата с патентной чистотой на территории России и отсутствием выраженных побочных эффектов.

«Вот и нам удалось сделать такой, назовем это прототип препарата, потому что ему еще предстоит пройти множество регламентных испытаний», – заявил он.

Для финализации разработки и последующего выхода на рынок государство выделило финансирование на доклинические и клинические исследования. По словам Белоусова, получить регистрационное удостоверение ученые планируют в 2029–2030 годах.

Пока росийские ученые работают над новейшим лекарством, фонд «Круг добра» в конце февраля 2025 года обеспечил введение 300 дозы препарата «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).